Sammendrag
Imatinib, en selektiv BCR-ABL tyrosinkinasehemmer (TKI), har erstattet allogen stamcelletransplantasjon (allo-SCT) som førstelinjebehandling ved kronisk myelogen leukemi (KML) grunnet meget god effekt over tid, god tolerabilitet og lite bivirkninger. To potente annen generasjons TKI (2. gen TKI) representerer behandlingssupplementer som i dag først og fremst anvendes som annenlinjebehandling. Disse er i ferd med å etablere seg som alternativ førstelinjebehandling. Allo-SCT er forbundet med høy morbiditet og mortalitet men er fremdeles den eneste behandlingen som er dokumentert å kunne kurere KML i den forstand at alle leukemistamcellene kan fjernes [1]. Populasjonsbaserte materialer viser at 1/3 av KML pasientene ikke oppnår tilfredsstillende effekt på Imatinib [2] og at kun ca. 40 % av denne andelen vil kunne gjenvinne tilfredsstillende behandlingsresponser på 2. gen TKI forutsatt at behandlingen innsettes i tide [3] [4]. Allo-SCT gjenstår som et reelt behandlingsalternativ for en minoritet, nå som annen- eller tredjelinjebehandling, men denne behandlingen må også tilbys i tide for å kunne gi et godt resultat [1]. Individuell monitorering av behandlingsrespons er derfor avgjørende for å sikre at annen- og tredjelinje behandling kan tilbys i tide. Denne oppgaven evaluerer en enkeltinstitusjons kvalitet på KML behandlingen inkludert minitoreringen, fra TKI behandling ble en realitet, og frem til 2012. Formålet er å bruke resultatene for å heve kvaliteten på institusjonens KML behandling.
Dataene presentert i denne oppgaven bekrefter at behandlingen har vært virkningsfull og trygg. De presenterte overlevelses- og responsdataene er fullt på høyde med det som har vært rapportert i litteraturen. Algoritmene for når annen- og tredjelinjebehandling bør tilbys synes basert på antallssammenligninger, frekvens av de alternative behandlingsopsjonene, respons- og overlevelsesdataene presentert her, å være fulgt i stor grad. Ikke desto mindre vises det også at det til enhver tid synes å mangle responsdata som beslutningsgrunnlag for å kunne vurdere om endring av behandlingen er indisert, hos så mange som 15,7 % av pasienten i gjennomsnitt. Avslutningsvis diskuteres hvordan generert viten skal anvendes i kvalitetsforbedringsarbeidet.